神経変性疾患の遺伝子治療

細胞

神経変性疾患の遺伝子治療で何が変わった?

神経変性疾患の遺伝子治療というのは、本来であれば治せないはずの病気を治せるようにするための対処法です。

例えば、神経の組織は再生しないため治療は困難とされていました。
ですが、遺伝子治療であれば神経変性疾患であっても治療できる可能性が見えてきたのです。
神経変性疾患を治療する際ですが、本来は不足しているもの(欠けてしまっているもの)を、遺伝子治療により不足していない状態に戻すという形で治療が進んでいきます。

なぜ、今までは神経変性疾患を治療できなかったのか?というと、変性してしまうと医療行為そのものが難しくなってしまうからです。
そのため、無理をして元の状態に戻す・・・のではなく、元の状態に回帰させるような治療が注目を集めるようになりました。
それが、神経変性疾患の遺伝子治療です。

また、神経に関する病気には難病とされているものが数多く存在しますが、神経変性疾患の遺伝子治療と同様で、遺伝子治療であれば治せる可能性が出てきたという状況です。
そんな遺伝子治療で注目を集めているものにパーキンソン病があります。

今でも不明な部分が多いパーキンソン病。
しかし、神経に関する病であることは確かなので、神経変性疾患と同様で遺伝子治療による克服が可能なのでは?と、考えられるようになっているのです。

素晴らしい医療の進展ですが、あくまでも現状を変えるだけで完治するわけではありません。
なので、神経変性疾患の遺伝子治療といっても、個人差が発生するという面では医薬品の投与と大きく変わらない一面も存在するのです。

遺伝子治療の進展が期待されている難病

遺伝子治療ですが、アルツハイマー病、もしくはALSと言われている筋萎縮性側索硬化症でも注目を集めています。

アルツハイマー病は根本的な治療そのものが見つかっていない病気として有名です。
ですが、動物実験においてネプリライシンを入れることで、運動機能の回復が見られるという情報も存在するのです。

アルツハイマー病は全体的に体に不具合が発生する病気となっているため、遺伝子治療の面から認知機能が改善されるようであれば、さらにアルツハイマー病の治療が進展すると期待されている状況となっています。

ALSに関してもアルツハイマー病と同じ理由で、部分的に問題があるようであれば部分的に治せば良いという考え方が生まれています。
こちらもADAR2という酵素に問題があると、呼吸そのものに問題が発生するということがわかっていますので、遺伝子治療により筋肉の萎縮を小さな問題に変えると、急に大きな病気に発展する恐れが小さくなると考えられているのです。